第30屆日本基因與細胞治療學會（JSGCT 2024） 于2024年7月16-18日在橫濱舉行。本次會議的主題是"創新醫學的發展"。東曹生命科學（Tosoh Bioscience）作為贊助企業參展了本次學會，展示了公司在核酸藥物、病毒載體分離純化方面的新產品和技術應用。

圖1  東曹生命科學展臺

本次會議特別邀請到了東曹戰略合作伙伴——和元生物技術（上海）股份有限公司（簡稱“和元生物"）的CEO賈國棟博士，在大會分論壇做題為"Overview of CGT in China-marketing, technology and regulatory" 的主題報告。

和元生物在細胞與基因治療領域深耕十余載，作為行業的重要參與者致力于整個行業共同發展，加速細胞與基因治療創新藥物的落地。在報告中，賈博士重點介紹了細胞與基因治療產品質量控制的法規要求，分享了和元生物在AAV質粒質量控制分析方面的實際案例，說明了新的分析檢測技術對法規標準實施的重要性。

圖2  和元生物技術（上海）股份有限公司CEO賈國棟博士做主題報告

● AAV質粒的純度分析

IEX-HPLC是用來評估質粒超螺旋純度的常用分析方法。TSKgel DNA-NPR陰離子交換色譜柱采用了無孔填料，非常適合用來分析質粒DNA，能夠簡便、快速地區分出超螺旋、開環和線性形式的質粒。賈博士在報告中提到，和元生物使用了該方法評估AAV質粒的超螺旋純度，并對質粒的長期穩定性進行了研究（圖3）。

圖3  AAV質粒純度的研究

● AAV單體/聚集體的分析

尺寸排阻色譜法在AAV表征中常用于測定AAV單體、聚集體及雜質。在和元生物嚴格的質量控制流程中，采用了SEC柱TSKgel G4000PWXL評估AAV單體純度，獲得了精確可靠的結果（圖4）。

圖4  AAV單體純度的研究

● AAV Full/Empty的分析

最近，東曹的應用科學家開發了一種更高效、更安全的AAV分析技術。圖5是使用陰離子交換柱TSKgel Q-STAT(7 μm, 4.6 mmI.D. × 10 cm) 分離AAV的Full/Empty的譜圖。在使用氯化膽堿作為流動相鹽的梯度分離中同時使用了等度分離，以優化分離結果。結果顯示AAV8的Full/Empty達到了基線分離。

圖5  AAV Full/Empty的分析

東曹深耕色譜分離純化領域50年，我們致力于通過更創新的分離技術與更豐富的應用方案助力用戶提升AAV產品生產工藝與質控管理標準，為確保基因治療產品的安全性和有效性提供有力支持。